si legge nelle motivazioni espresse dalla giuria del Prix Galien, presieduta dal Professor Pier Luigi Canonico, Ordinario di Farmacologia presso l'Università degli Studi del Piemonte Orientale - è un anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico che crea un legame a ponte tra fattore IX attivato e il fattore X. L'anticorpo, legandosi contemporaneamente ai due fattori della coagulazione, vicaria il ruolo del fattore VIII permettendo il ripristinarsi di una normale coagulazione. Emicizumab non è influenzato da inibitori del FVIII e non ne induce lo sviluppo. La sua introduzione segna un progresso importante nel trattamento dell'emofilia A perché rispondente ad una esigenza clinica non soddisfatta dai precedenti trattamenti".
Emofilia A, malattia che colpisce 320.000 persone al mondo: Sanguinamenti che non si arrestano, lividi che compaiono per traumi molto lievi, sono questi sintomi dell'emofilia, una rara malattia genetica che colpisce nel mondo oltre 320.000 persone, di cui il 50-60% presenta una forma grave e, tra questi, anche tanti bimbi. Patologia ereditaria caratterizzata da un deficit della coagulazione, che comporta sanguinamenti incontrollati e spesso spontanei, l'emofilia A è causata dalla mancanza, totale o parziale, di una proteina della coagulazione chiamata fattore VIII. Nei soggetti sani, in caso di sanguinamento, il fattore VIII agisce da cofattore per i fattori della coagulazione IX attivato e X, determinando quindi l'interruzione del sanguinamento. Nelle persone affette da emofilia A, la mancanza fattore VIII può causare sanguinamenti più o meno frequenti, soprattutto a livello articolare o muscolare. Le conseguenze possono essere dolore, gonfiore cronico, deformità, mobilità ridotta e, a lungo termine, danno alle articolazioni e ad organi vitali. Questa malattia colpisce un nuovo nato ogni 10.000 è cronica e presente sin dalla nascita, ma in alcuni casi viene scoperta molto più tardi e, a fare la differenza, è il livello di gravità della patologia stessa. Una grave complicanza del trattamento è rappresentata dallo sviluppo di inibitori verso le terapie sostitutive del fattore VIII, ovvero anticorpi sviluppati dal sistema immunitario dell'organismo che ne bloccano l'efficacia.
Farmaco innovativo migliora la vita di persone con emofilia: Riduce di oltre 80% i sanguinamenti rispetto ad altre terapie. Questa molecola innovativa è una terapia preventiva che può essere somministrata sotto forma di soluzione pronta all'uso da iniettare per via sottocutanea. Secondo gli studi condotti, la profilassi con emicizumab ha determinato una riduzione del tasso di sanguinamenti dell'87% rispetto al trattamento episodico con trattamenti bypassanti e del 79% del rischio di sanguinamenti rispetto alla profilassi con questi ultimi. Grazie all'importante innovazione terapeutica che rappresenta, l'anticorpo ha ottenuto un'approvazione anticipata dall'Agenzia Europea dei Medicinali (Ema), a cui si è aggiunto il riconoscimento da parte di Aifa di farmaco innovativo, con il conseguente obbligo di garantirne l'immediato accesso a livello regionale.
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