La ricerca fa passi avanti nel
trattamento delle distrofie retiniche dando nuove speranze ai
pazienti che ne soffrono. Se ne è parlato al convegno 'Distrofie
retiniche: le risposte della ricerca e il contributo del
paziente', organizzato in occasione della Giornata Mondiale
della Vista da Retina Italia Onlus - l'associazione nazionale
per la lotta alle distrofie retiniche ereditarie che da oltre 25
anni sostiene e promuove lo sviluppo della ricerca per le cure
di questo gruppo di malattie - con il patrocinio del Cergas -
Università Bocconi e Novartis.
In particolare, al convegno si è parlato anche di un nuovo
trattamento per chi soffre di retinite pigmentosa: si tratta di
Voretigene neparvovec, che ha già avuto il via libera da Ema e
che aspetta l'ok definitivo anche da Aifa, atteso per il 2020.
Come spiegato da Francesca Simonelli, dell'Università di
Napoli, in questi casi "la perdita della vista è dovuta ad una
mutazione genetica in entrambe le copie del gene RPE65,
mutazione per la quale oggi esiste una speranza di cura con
Voretigene neparvovec, terapia genica una tantum che fornisce
una copia funzionante del gene RPE65 in grado di agire al posto
del gene RPE65 mutato con il potenziale di ripristinare la
visione e migliorare la vista". "La cura - ha sottolineato
Simonelli - rallenta la progressione della malattia e ha
determinato negli studi sperimentali un miglioramento della
capacità di movimento autonomo e del campo visivo quindi un
cambio sostanziale della qualità di vita".
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