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Il farmaco salva-vita di Alex approvato in Usa dalla Fda

Sperimentazione coordinata dal Bambino Gesù, 70% bimbi malati migliora

Redazione ANSA ROMA

È il farmaco che tiene in vita, in attesa del trapianto, i bambini con HLH, la malattia genetica ultra-rara di cui soffre anche il piccolo Alex e che lascia poche speranze a chi non trova in tempi rapidi un donatore di midollo osseo utilmente impiegabile. Dopo una sperimentazione condotta a livello internazionale e coordinata in Europa dall'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, è arrivata ora l'approvazione della FDA, l'ente statunitense per la regolamentazione dei farmaci, che ne ha verificato la sicurezza e l'efficacia. I risultati di questa sperimentazione sono stati presentati oggi negli Stati Uniti da Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Oncoematologia e Terapie Cellulari del Bambino Gesù, al congresso dell'American Society of Hematology (ASH), il più grande meeting mondiale dedicato alle malattie del sangue. Il 70% dei bambini trattati con il farmaco sperimentale ha registrato miglioramenti sostanziali della propria condizione clinica. La maggior parte dei bambini non aveva risposto positivamente ai trattamenti convenzionali. 

La Linfoistiocitosi Emofagocitica primaria, nota come HLH, è una rarissima patologia ereditaria del sistema immunitario che colpisce circa 2 bambini ogni 100.00 nuovi nati e non lascia speranze se non quella di un trapianto di cellule staminali emopoietiche. Ora, il primo farmaco target sviluppato specificatamente per la cura dell'HLH è giunto finalmente all'approvazione ufficiale da parte della FDA. Si tratta di un anticorpo monoclonale (emapalumab) diretto contro una molecola che gioca un ruolo chiave nel regolare la nostra risposta immunitaria e che viene prodotta in eccesso nei pazienti con HLH. Grazie a emapalumab, la terapia dell'HLH sarà ora molto più mirata e precisa, evitando gli effetti collaterali associati all'impiego di alte dosi di cortisone e di farmaci chemioterapici, che fino ad oggi rappresentavano la terapia standard. Il farmaco, sottolinea il Bambino Gesù, ha avuto un'efficacia addirittura superiore a quanto ipotizzato: si è mostrato efficace nel 70% dei bambini contro una previsione del 40%.

Molti partecipanti hanno fatto registrare la scomparsa della febbre dopo alcuni giorni di trattamento e un netto miglioramento degli altri sintomi entro la fine dello studio. L'efficacia è stata testata nella forma "primaria" (cioè ereditaria) di questa patologia, che si manifesta prevalentemente in età infantile, ma che conosce anche una sua forma "secondaria" che si manifesta nel paziente adulto. La sperimentazione del nuovo farmaco contro l'HLH primaria è stata coordinata in Europa dall'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e negli Stati Uniti dal Children's Hospital Medical Center di Cincinnati. Trentaquattro i pazienti arruolati - la maggior parte aveva meno di 12 mesi - e 21 i Centri coinvolti. La sperimentazione è stata selezionata per la sua rilevanza tra le ricerche da mettere in maggiore evidenza al congresso Ash. Il farmaco ha potenziale efficacia terapeutica anche nelle forme secondarie di HLH ed è già in corso una sperimentazione, anche questa coordinata dall'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù.


   

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