"Il Consorzio internazionale sulla ricerca delle malattie rare fondato nel 2011 si era dato l'obiettivo di contribuire allo sviluppo di 200 nuovi farmaci entro il 2020: questo obiettivo è stato già di fatto raggiunto nel 2017, con tre anni di anticipo. Tutt'ora però, il 90% delle malattie rare è privo di un trattamento specifico. Con forti disuguaglianze nelle varie parti del mondo. L'Italia è uno dei Paesi nei quali viene garantito il maggior accesso ai farmaci orfani a carico del servizio sanitario". Così la sottosegretaria alla Salute Sandra Zampa, intervenendo alla presentazione del quarto rapporto Ossfor, Osservatorio farmaci orfani.
"Secondo il rapporto Osmed 2019, la grande maggioranza dei farmaci autorizzati dall'Ema sono resi disponibili o perché sono stati ammessi alla rimborsabilità, o perché sono accessibili sul territorio tramite ulteriori canali di erogazione, che Aifa mette a disposizione dei pazienti - ha spiegato Zampa -. Questo approccio testimonia la chiara volontà del nostro sistema di farsi carico di un problema non facile, in quanto le evidenze a supporto dell'efficacia e della sicurezza dei farmaci orfani sono molto spesso limitate".
"I farmaci orfani sono molto costosi - ha proseguito la sottosegretaria -, tant'è vero che, pur rappresentando lo 0,04% del consumo totale dei farmaci, incidono per il 6,6% della spesa farmaceutica. Dobbiamo trovare il modo di valutarli in maniera corretta, e di fronteggiare una spesa sempre crescente".
"È necessario ascoltare i bisogni dei pazienti con malattia rara - ha detto ancora Zampa -. Ciò dovrebbe contribuire a settare anche le giuste aspettative nei confronti dei nuovi farmaci, a volte impropriamente propagandati come veri e propri salva-vita. Questo mi colpisce anche a proposito della pandemia: all'inizio si sono diffuse a una velocità supersonica ricette miracolose, e a qualche mese di distanza ci siamo persino dimenticati come si chiamavano i farmaci che venivano indicati come la soluzione delle soluzioni".
"Le agenzie - conclude Zampa - dovrebbero avviare un confronto precoce con le aziende, anche per discutere quale margine di guadagno possa essere considerato realistico ed equo".
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Omar