Il percorso delle terapie avanzate, e in particolare di quelle cosiddette Car-T, che usano le cellule del sistema immunitario del paziente ingegnerizzate per combattere i tumori, è appena iniziato, ma già promette di rivoluzionare la storia di alcune gravi patologie, a partire da quelle oncologiche. Per seguirne le evoluzioni è nato il progetto '"Cell Therapy Open Source", nel cui ambito è stato presentato oggi durante un evento online l'ebook "Le Terapie Car-t, dal laboratorio al paziente".
Il progetto, che nasce dalla collaborazione di Gilead Sciences e Osservatorio Terapie Avanzate, ha l'obiettivo di creare un documento di discussione e riflessione 'aperto', in costante aggiornamento, sulle terapie cellulari. Il report sulle Car-t, scaricabile dal sito di Osservatorio Terapie Avanzate, è stato redatto grazie al contributo di alcune tra le voci più autorevoli sul tema, dai ricercatori ai pazienti. "Con le Car-T c'è un cambio culturale drammatico - ha spiegato durante l'evento Paolo Corradini, della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano -, selezioniamo dei pazienti che hanno esaurito le altre terapie, che avrebbero trattamenti che garantiscono una sopravvivenza limitata. Quindi da zero mi confronto con un trattamento che mi dà la possibilità di guarire, che apre anche scenari inediti dal punto di vista etico".
L'ebook parte dal tracciare un quadro sulle terapie cellulari, per poi definire le principali sfide gestionali e di valutazione che il nostro Paese sta affrontando e dovrà affrontare, con uno sguardo al futuro. Sono oltre mille, si legge, le sperimentazioni cliniche in corso sulle terapie avanzate e le previsioni sono che, entro il 2030, saranno autorizzati circa 50 nuovi prodotti, e tra di esse le CAR-T giocano un ruolo di rilievo. "Questo open source serve a fare il punto della situazione - ha spiegato Valentino Confalone, Vice President e General Manager di Gilead Sciences Italia -, serve a creare awareness rispetto a quello che si è fatto fino ad ora, quindi il grande valore per i pazienti ma anche una prospettiva per il futuro, cosa abbiamo imparato e quali sono le esigenze perchè il sistema evolva e renda da una parte possibile uno sviluppo ulteriore e dall'altro sempre più facilmente accessibili e utilizzate le terapie cellulari oggi disponibili".
In collaborazione con:
GILEAD