I tumori delle ossa fino ad oggi hanno beneficiato poco dalle terapie a bersaglio, ovvero in grado di colpire in modo mirato le cellule responsabili della neoplasia. Ma "la ricerca ha fatto molti passi identificando alterazioni molecolari e farmaci innovativi che stanno avendo risultati positivi in studi su cellule". A spiegarlo è Katia Scotlandi, responsabile del CRS Sviluppo Terapie Biomolecolari dell'Istituto Ortopedico Rizzoli (IOR) di Bologna.
Le terapie a bersaglio, o Target Therapy, hanno un'azione diretta a bloccare in modo specifico una molecola 'bersaglio' presente nelle cellule tumorali e indispensabile alla loro replicazione. Questo tipo di terapie, che essendo 'mirate', permettono minori effetti tossici per l'organismo, hanno avuto ampia applicazione nell'ambito di alcuni neoplasie, come quella della mammella.
Nell'ambito dei sarcomi, spiega l'esperta, "hanno avuto uno dei massimi successi nella cura dei sarcomi gastrointestinali, trasformandoli da una malattia incurabile a una che ha oggi diverse possibilità terapeutiche". Tuttavia, prosegue Scotlandi, coordinatrice del Working Group Sarcomi di Alleanza Contro il Cancro, "quello che poteva sembrare un apripista per l'applicazione anche nell'ambito degli altri tipi di sarcoma, è risultata invece una eccezione".
I sarcomi infatti sono una categoria di tumori molto eterogenea. "Ne esistono almeno 100 diversi tipi, e per molti di loro le alterazioni molecolari responsabili della malattia sono ancora poco note, anche a causa anche della rarità della malattia. Al contrario, per il sarcoma di Ewing è stata già identificata una traslocazione del Dna che determina l'insorgenza della patologia, ma ancora non è stato possibile selezionare inibitori specifici diretti verso questa singola alterazione molecolare".
Quindi, spiega la ricercatrice del Laboratorio di Oncologia Sperimentale dello IOR, "fino ad ora è stato difficile andare a definire i 'giusti' bersagli su cui indirizzare i farmaci oppure i farmaci disponibili si sono rivelati inadeguati, e questo ha rallentato l'applicazione delle terapie molecolari nel campo".
Ma oggi abbiamo un'arma nuova per conoscere a fondo queste neoplasie ovvero le nuove tecnologie del sequenziamento del genoma. "L'applicazione permetterà di andare a definire per ogni entità tumorale le alterazioni dominanti e, da lì, i farmaci per le singole patologie".
Molti i passi avanti fatti negli ultimi anni e che hanno permesso di selezionare a livello preclinico i farmaci migliori da utilizzare. "Naturalmente - conclude - a condizione che si riescano a identificare i sottogruppi di pazienti che, esprimendo una specifica alterazione, possano beneficiare di un trattamento personalizzato".
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